Edición dirigida de genes para tratar el VIH

Un nuevo método de terapia génica en la cual se hace una deleción o corte especifico (edición dirigida) de de un gen abre nuevos caminos de tratamiento del virus de inmunodeficiencia humana (HIV).

El estudio clínico presentado por la farmacéutica californiana Sagamo BioSciences a finales de Febrero del 2011, se concentró en un pequeño grupo de pacientes que recibían la terapia clásica de IVH (drogas anti-retrovirales) la cual mantiene el virus bajo control pero no tiene ningún efecto sobre el sistema inmunitario. Los investigadores tomaron muestras de las células CD4+ T de los pacientes, células del sistema inmune afectadas por el virus VIH, y las trataron con la enzima desarrollada por Sagamo para producir una deleción del gen CCR5, el cual codifica por la proteína CCR5 que el virus VIH usa para invadir las células CD4+ T. Una vez hecho este trabajo de ingeniería genética, las células fueron re-infundidas al paciente.

Los resultados indican que no solo se logró controlar la carga viral con la droga clásica sino que además con la terapia génica del gen CCR5 se logró aumentar el numero de células CD4+ T, un indicador esencial para la supervivencia de pacientes infectados por el virus VIH.

La inspiración para hacer terapia génica en el gen CCR5 viene de una observación que se hizo hace varios años (articulo publicado en Nature) donde se encontró que pacientes portadores de una delación del gen CCR5 son naturalmente resistentes a la infección por el virus VIH.

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